Volledig scherm
Bredase Dirkje thuis met moeder Patty Wijnen, vader Antoine van Groesen en broer Teun. © peter van trijen/pix4profs

Medische doorbraak dankzij Dirkje

De Bredase Dirkje en nog dertig lotgenootjes met de zeldzame spierziekte SMA zijn gered. Dankzij een opmerkelijk akkoord tussen minister Bruins en farmaceut Biogen.

Eindelijk positief nieuws voor Dirkje en haar ouders. Het meisje dat symbool werd in de strijd rondom peperdure medicijnen, zorgt voor een revolutie. Producent Biogen en minister Bruno Bruins (Medische Zorg) hebben een unieke deal over een tijdelijke vergoeding van het medicijn Spinraza (nusinersen), terwijl er nog geen formeel besluit is of dit in de toekomst ook zal gebeuren en vooral tegen welke prijs. 

Het middel kost 83.000 euro per injectie en Dirkje zal er de rest van haar leven drie per jaar nodig hebben om haar spierkracht enigszins op peil te brengen en houden.

Levensbelang

Volledig scherm
De bijna driejarige Bredase Dirkje die aan de ernstige spierziekte SMA2 lijdt, maakt opvallende vorderingen dankzij het middel Spinraza dat zij in Frankrijk wél kreeg. In het revalidatiecentrum leert zij nu stap voor stap lopen achter haar rollatortje. © peter van trijen/pix4profs

,,Dolgelukkig" , reageren Patty Wijnen en Antoine van Groesen op het nieuws. Niet alleen van levensbelang voor hun bijna driejarige Dirkje, maar ook voor dertig andere lotgenootjes onder de vijf jaar die lijden aan het zeldzame SMA2 en SMA3. ,,Je hoopt hier zó op, maar weet inmiddels verdomd goed hoe langzaam dingen kunnen gaan. En onze Dirkje heeft daar simpelweg de tijd niet meer voor."

Vanwege de ernst van hun situatie en de snelheid die genoodzaakt is om kwaliteit van leven te geven, krijgen deze kinderen in ieder geval tot mei komend jaar hun Spinraza-behandeling. Daarvoor is een niet bekend gemaakt bedrag afgesproken tussen minister Bruins en farmaceut Biogen. In de tussentijd zijn er onderhandelingen over het later te vergoeden definitieve bedrag voor het middel dat al in in mei dit jaar een Europese handelsvergunning kreeg. 
 

,,Dirkje moet op 6 februari haar volgende injectie krijgen in het UMC Utrecht, waar alle Nederlandse SMA-patiënten worden behandeld. Wij hebben er nu wel vertrouwen in dat daarna deze kwestie echt geregeld is en een volgende behandeling niet meer in gevaar komt", zegt vader Antoine. 

Gevecht

Met zijn vrouw Patty vocht de Bredanaar afgelopen jaar om Dirkje behandeld te krijgen. Ze legden contact met neurologen over de hele wereld, ontdekten dat andere landen de enorme kosten inmiddels wél vergoedden en kregen onverwachte steun van een Franse arts die Dirkje achteruit zag gaan en gratis Spinraza-injecties voor de blonde krullenkop regelde. Die daarvan zienderogen opknapte. Vóór die behandeling waren haar spieren zo slecht dat ze niet zelfstandig kon staan, inmiddels leert Dirkje in een revalidatiecentrum stap voor stap lopen achter haar rollatortje. 

Na een reportage rond het Bredase gezin ging er een bal door de media en politiek Den Haag die ook de nieuwe minister Bruins niet ontging. Hij nam Dirkje als voorbeeld in een opmerkelijk kritisch betoog dat de farmaceutische industrie winstoogmerk te vaak laat  prevaleren en te weinig compassie toont. Biogen stelde dat het al baby's helpt met gratis verstrekking en dat over de forse prijs voor oudere kinderen best te praten valt, maar dat productie- en ontwikkelingskosten voor medicijnen met zo'n kleine doelgroep nu eenmaal hoog zijn. 

'Bespottelijk'

,,Allemaal goed en wel, maar het blijft bespottelijk dat het zoveel kost en dat onderhandelingen zo lang duren", vinden Patty en Antoine. ,,In Frankrijk en Duitsland wordt al wel vergoed, maar tegen verschillende bedragen. Het is goed dat Nederland  farmaceuten niet onbeperkt wil spekken. Maar als je krachtig wilt optreden, doen ze dat beter samen in Europees verband."

Algemeen Dagblad gebruikt je persoonsgegevens om deze reactie te kunnen plaatsen. Meer informatie vind je in ons privacy statement