Prinses Beatrix spreekt met kinderen met de spierziekte SMA na afloop van de dansvoorstelling Free to Move
Volledig scherm
Prinses Beatrix spreekt met kinderen met de spierziekte SMA na afloop van de dansvoorstelling Free to Move © ANP

Minister Bruins boos over loting peperduur medicijn: ‘Loterij om het leven is immoreel’

De verloting van een erg duur nieuw medicijn tegen spierziekte SMA door de fabrikant is Nederland en vier andere EU-landen in het verkeerde keelgat geschoten. De willekeur van een loterij voor ernstig zieke kinderen die voor hun leven vechten is volgens hen ‘mensonwaardig’.

Patiënten en hun ouders hebben hoge verwachtingen van het nieuwe middel Zolgensma, dat komend jaar waarschijnlijk op de Europese markt komt. Met 2 miljoen euro zou de eenmalige behandeling voor de zeldzame ziekte de duurste ooit worden. Voor die tijd willen farmaceuten Novartis en AveXis honderd kinderen per jaar het medicijn gratis verstrekken. De gezondheidsministers van België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland maken zich grote zorgen over de plannen om via een loterij te bepalen welke ernstig zieke kinderen een geneesmiddel krijgen, nog voordat het op de Europese markt komt.

Medicijnproducent Novartis heeft onlangs bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een vergunning aangevraagd om het product Zolgensma, een geneesmiddel voor de spierziekte SMA (Spinal Muscular Atrophy), in de handel te mogen brengen. In afwachting van het verkrijgen van deze vergunning wil de farmaceut het geneesmiddel verloten onder de – vaak jonge – patiëntjes. Met de aankondiging van deze aanpak geeft Novartis hoop aan de ouders, maar het bedrijf geeft geen enkele duidelijkheid over de precieze vorm van het plan en de juridische kant van een dergelijk systeem.

Zo’n ‘loterij om het leven’ is immoreel en ‘totaal onaanvaardbaar’, zeggen minister Bruno Bruins (Medische Zorg) en zijn collega’s van België, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland. Novartis ‘geeft ernstig zieke kinderen en hun reikhalzende ouders valse hoop en toont een gebrek aan oprechte betrokkenheid bij de patiënten’. ,,Het lot van een patiënt laten afhangen van een loterij zonder medische criteria en tussenkomst van hun behandelaar, zonder uitzicht te bieden op behandeling aan degenen die niet geselecteerd werden, is mensonwaardig. Hier zijn morele waarden uit het oog verloren. Loterijen zijn in feite kansspelen en dit model past absoluut niet bij de gezondheidszorg”, staat verder te lezen in de verklaring van de gezondheidsministers van de vijf landen. De ministers van het Beneluxa-initiatief roepen Novartis en AveXis op om hun systeem voor het bieden van vroegtijdige behandeling aan Europese patiënten, te herzien.

Medische overweging

De ministers - verenigd in het Beneluxa-initiatief - dringen er bij de multinationals op aan om objectieve, medische criteria te hanteren wanneer zij patiënten vroegtijdig toegang geven tot innovatieve geneesmiddelen. En daarbij nauw moeten samenwerken met artsen. Een kansspel als een loterij ‘past absoluut niet bij de gezondheidszorg’, aldus de vijf.

Als deze behandeling voor SMA in Europa wordt goedgekeurd, zou dit het duurste geneesmiddel ooit worden, met een geschatte prijs van twee miljoen euro per patiënt. Bruins en zijn collega’s dringen er bij Novartis en AveXis op aan om met hen in gesprek te gaan en te zoeken naar een betaalbare en een ‘medisch en ethisch geschikte’ manier te bedenken om het SMA-medicijn te verstrekken aan alle jonge patiënten die dit nodig hebben. Afgelopen jaar werden de minister en de fabrikant van een ander duur SMA-medicijn, Spinraza, het na lang getouwtrek eens over de prijs. 

SMA (afkorting voor: spinale musculaire atrofie) is een erfelijke, zeldzame spierziekte. De spieren worden steeds zwakker tot mensen uiteindelijk verlamd raken. Hoe jonger de persoon is als de eerste symptomen optreden, hoe ernstiger de ziekte is. Er bestaan vier varianten die verschillen in ernst en zich op andere leeftijden openbaren. Van alle kinderen die jaarlijks worden geboren, hebben er ongeveer twintig SMA. Kindjes met type 1, hebben al vanaf de geboorte ademhalingsproblemen en worden vaak niet ouder dan twee jaar. Mensen met type 4 krijgen meestal pas symptomen van de ziekte op volwassen leeftijd en kennen een traag ziekteverloop. In juli 2018 werd bekend dat het eerste medicijn voor SMA, Spinraza, in het basispakket komt voor kinderen tot ongeveer 9,5 jaar.