Volledig scherm
Kantoor van Novartis in het Zwitserse Stein. © REUTERS

Experimentele gentherapie Novartis veroorzaakte mogelijk dood baby

Een experimentele behandeling van farmaciegigant Novartis heeft mogelijk geleid tot de dood van een baby. Dat liet het Zwitserse bedrijf weten na onderzoek. De baby is behandeld met Zolgensma, een nieuwe gentherapie die de ernstige spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) moet tegengaan.

Het zes maanden oude kind stierf in de laatste fase van een klinische proef, waarvoor Novartis nog steeds nieuwe patiënten aanneemt in Europa. Volgens de eerste bevindingen was de oorzaak van de dood een infectie van de luchtwegen. 

De details van het onderzoek zijn gemeld bij de relevante toezichthouders, aldus Novartis. Het bedrijf wacht nog op een definitieve uitslag van de autopsie.

Kinderen met de ernstige spierziekte SMA hebben een groot risico voor hun tweede levensjaar te overlijden. De behandeling van Novartis, die dit jaar op de Europese en Amerikaanse markt zou moeten worden gebracht, wordt met veel aandacht gevolgd, omdat het gentherapie betreft. Dit onderzoeksveld biedt nieuwe mogelijkheden voor behandeling van aangeboren aandoeningen.