Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van SMA
Volledig scherm
Moederbedrijf Novartis toont Zolgensma, een baanbrekende gentherapie voor de behandeling van SMA © AP

Duurste medicijn ter wereld tegen spierziekte SMA goedgekeurd in Europa

UpdateEen baanbrekende en peperdure gentherapie die de progressieve spierziekte SMA bij jonge kinderen kan stoppen, mag voorlopig de Europese markt op. Ook behandeling van Nederlandse patiëntjes komt hiermee een stap dichterbij.

Het middel, dat Zolgensma heet, mag van de Europese medicijnenwaakhond nu worden gebruikt voor de behandeling van SMA. Wel onder de voorwaarde dat de fabrikant (AveXis) de komende jaren onderzoek blijft doen naar de werking en goede resultaten blijft produceren bij de jonge patiëntjes. 

De therapie wordt toegediend tijdens een éénmalig intraveneus infuus van een uur waarbij een werkende kopie van het ontbrekende gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt. Daarmee wordt de progressie van SMA gestopt.

In de VS 2,1 miljoen per behandeling

Quote

We roepen alle partijen op om die gesprekken niet nog zes of zeven maanden te laten duren. Ouders met een steeds slechter wordend kindje zitten met smart op deze behande­ling te wachten

Woordvoerder Spierziekten Nederland

De Europese prijs van het middel is nog niet bekend, maar het baanbrekende medicijn kost in de Verenigde Staten 2,1 miljoen dollar per behandeling.

In Nederland moet de fabrikant nog in onderhandeling met de minister voor Medische zorg over een prijs. Die gesprekken worden komende maanden opgestart. Eerst komt het Zorginstituut met een advies over toelating tot het basispakket.

Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en verwoestende genetische aandoening die leidt tot steeds verdere spierzwakte, verlamming en - wanneer het in de ernstigste vorm niet behandeld wordt - permanente beademing of overlijden.

SMA is de belangrijkste genetische doodsoorzaak bij zuigelingen. Als de zwaarste vorm onbehandeld blijft, leidt dit in meer dan 90 procent van de gevallen tot overlijden of de noodzaak van permanente beademing op de leeftijd van twee jaar.

Mooi nieuws

Een woordvoerder van Spierziekten Nederland vindt de Europese toestemming mooi nieuws, omdat het de behandeling van Nederlandse patiëntjes dichterbij brengt. Al betekent dit fiat nog niet dat het middel vergoed wordt in Nederland. 

,,Deze therapie gaat nu het vergoedingentraject in en de minister moet over de prijs om tafel met AveXis. We roepen alle partijen op om die gesprekken niet nog zes of zeven maanden te laten duren. Ouders met een steeds slechter wordend kindje zitten met smart op deze behandeling te wachten.”    

  1. Traumaspecialist is door corona in Nederland nodig: ‘Deze strijd is een marathon’
    PREMIUM

    Traumaspe­ci­a­list is door corona in Nederland nodig: ‘Deze strijd is een marathon’

    Hij werkte onder hoogspanning in internationale conflictgebieden, maar heeft zijn werkterrein nu noodgedwongen naar Nederland verlegd. Want de coronacrisis drukt zwaar op artsen en verpleegkundigen, en Kaz de Jong leert hen daarmee om te gaan. Juist nu de maatschappij weer opstart is hij extra alert. ‘Dit is pas het eind van het begin’, zegt de trauma- en klinisch psycholoog van Artsen zonder Grenzen.